An der Charité in Berlin ist erstmals in Deutschland ein Patient außerhalb klinischer Studien mit einem Medikament behandelt worden, das auf der Genschere Crispr beruht. Der 19-jährige Mohammad, der an einer schweren Beta-Thalassämie leidet, erhielt das Gentherapeutikum Exagamglogene Autotemcel, kurz Exa-cel, Ende Mai im Rahmen der regulären Versorgung.

Vier Monate später ist er nach Angaben der Charité nicht mehr auf Bluttransfusionen angewiesen und führt einen normalen Alltag. Bei der Behandlung am 28. Mai war auch die Nobelpreisträgerin Emmanuelle Charpentier anwesend, die die Genschere 2012 gemeinsam mit Jennifer Doudna erstmals beschrieben hatte.

Exa-cel ist das weltweit erste zugelassene Medikament, das mit Crispr arbeitet. In Europa ist es seit 2024 unter Auflagen zugelassen, für bestimmte Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder schwerer Sichelzellkrankheit. Entwickelt haben es das von Charpentier mitgegründete Unternehmen Crispr Therapeutics und der US-Konzern Vertex Pharmaceuticals. Verabreicht werden darf es nur in spezialisierten Zentren; die Charité ist nach eigenen Angaben das erste dafür qualifizierte Zentrum in Deutschland.